Wall Street fête le départ de Vinay Prasad

Une importante actualité concernant la science et la santé a encore été ignorée dans le paysage médiatique français. A la fin du mois d’avril, Vinay Prasad va quitter la direction du département d’étude et d’évaluation des produits biologiques de la FDA (l’agence du médicament américaine), chargé des vaccins et des thérapies géniques et cellulaires. L’annonce a été faite le 6 mars dernier par Martin Makary, commissaire de la FDA, et révélée par le Wall Street journal. « UniQure bondit après la démission de Vinay Prasad », a titré le jour même Boursorama, annonçant une hausse de 61 % de l’action de cette société néerlandaise spécialisée dans les thérapies géniques. Elle s’est accompagnée de l’augmentation d’autres valeurs de ce secteur. Mais en France, de Zone Bourse à Investing.com, seule la presse financière a semblé prêter attention au départ de Prasad de la FDA, en raison de son impact sur les cours de titres pharmaceutiques. Ce fut déjà le cas pour la nomination de ce professeur d’épidémiologie et de biostatistique, qui avait provoqué en mai 2025 une onde de choc en bourse, avec de fortes baisses. L’annonce de son départ apparaît au contraire comme une bonne nouvelle pour les marchés.

Bien qu’expert de la médecine fondée sur les preuves, Vinay Prasad intéresse les commentateurs de la bourse plutôt que les journalistes santé.

La personnalité de Vinay Prasad a pourtant tout pour intéresser les spécialistes de la santé, surtout ceux qui se posent en partisans de la fameuse EBM, l’Evidence-based medicine, la médecine fondée sur les preuves. Il en est en effet un brillant représentant, particulièrement dans le domaine du cancer où cet oncologue s’est illustré en décrivant comment de nombreux traitements ont pu être autorisés et prescrits de façon accélérée en surestimant une efficacité non démontrée. Ce que leur usage a d’ailleurs confirmé, comme l’a constaté en 2024 une étude de Prasad montrant que 68 % des anticancéreux approuvés par la FDA depuis 2006 n’avait pas fait la preuve d’une amélioration de la survie des malades traités. Pendant la crise du Covid, l’homme s’est aussi fait remarquer en réclamant des preuves plus solides pour justifier des mesures sanitaires telles que les obligations de port du masque et les rappels de vaccin. La pandémie lui a en outre permis de gagner une audience plus large, notamment grâce à la plateforme Substack où il publiait une lettre personnelle et a co-fondé Sensible Medicine.

Universitaire reconnu clamant « haut et fort ce que ses collègues murmurent en privé », Prasad possédait clairement « le profil, les qualifications et l’expérience nécessaires pour être un candidat tout désigné à un poste de haut niveau au sein de la FDA » quand l’administration Trump a pris le pouvoir en affichant une volonté de réforme, comme le rappelle, lui aussi sur Substack, le cardiologue Anish Koka dans un billet de sa newsletter, intitulé : « Comment Vinay Prasad est arrivé à Washington - et pourquoi cela devait forcément finir ainsi ». L’article retrace le parcours du scientifique américain, en revenant dans le détail sur plusieurs événements clés de son passage à la FDA. Une agence qu’il estima à son arrivée dotée de « normes différentes et incohérentes selon les domaines » où « les deux extrêmes du spectre – tantôt trop laxistes, tantôt trop restrictifs – portaient préjudice aux patients ». Dans un papier co-signé avec Martin Makary dans le New England Journal of Medicine peu après sa prise de fonction, Prasad a donc définit une nouvelle approche revendiquant « un équilibre entre la souplesse réglementaire et les normes scientifiques de référence ».

Il s’opposait à l’utilisation de la rareté et du désespoir comme justification pour approuver des produits qui ne fonctionnent pas selon des critères raisonnablement objectifs.

Pour les vaccins, il a reproché à la FDA d’avoir pu assouplir l’exigence d’efficacité fondée sur des données issues d’essais randomisés, en se contentant de réclamer des données d’immunogénicité. Ces dernières attestent de la présence d’un certain niveau d’anticorps, une preuve qu’il estimait insuffisante. Dans un autre secteur sensible dont il a pris la charge, les maladies très rares, il a, en revanche, noté que les grands essais randomisés habituels ne sont pas réalisables, faute d’un nombre suffisant de patients. Prasad a donc cette fois soutenu, également dans un article du NEJM, le concept de « mécanisme plausible » face à une anomalie génétique bien identifiée. En l’occurrence, si une amélioration clinique significative est observée sur plusieurs patients consécutivement, une mise sur le marché peut être envisagée sans passer par un essai complet de phase 3. A condition qu’un mécanisme biologique existe et puisse expliquer l’effet thérapeutique. Le nouveau dirigeant de la FDA s’opposait toutefois à « l’utilisation de la rareté et du désespoir comme justification pour approuver des produits qui ne fonctionnent pas selon des critères raisonnablement objectifs ». Un argument utilisé pour justifier la mise sur le marché de produits inefficaces et très chers.

Cette nouvelle doctrine, qui a remis en cause un mode opératoire façonné avec l’industrie, a valu à Prasad de virulentes critiques. Douze anciens commissaires de la FDA se sont ainsi opposés dans le NEJM aux changements qu’il proposait en matière vaccinale. Trois autres épisodes, sur lesquels revient Anish Koka, illustrent comment il s’est heurté à l’habitude de permettre la commercialisation de produits n’ayant pas prouvé leur utilité. Notamment pour ces maladies rares, grâce à un discours qui se pare d’innovation et de révolution thérapeutique, tout en jouant sur l’émotion face à des malades sans solution. Un discours relayé dans une presse – financière ou médicale – là encore sous influence de l’industrie pharmaceutique. Industrie dont les représentants se posent en défenseur de ces malades, pour inciter à la mise à disposition de thérapies vendues comme potentiellement salvatrices, auxquelles le régulateur ne saurait s’opposer par rigidité bureaucratique.

Une thérapie génique vendue 3,2 millions de dollars l’injection, malgré un essai infructueux sur son critère principal.

Prasad s’est d’abord heurté à la biotech Sarepta Therapeutic et à son médicament contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Une maladie génétique dégénérative condamnant ceux qui en souffrent à se retrouver avant l’âge de douze ans en chaise roulante, puis avec un respirateur mécanique. Elevidys, le médicament en question, est en fait le cinquième d’une série commercialisée depuis 2016 de façon accélérée, sans efficacité avérée. Cette thérapie génique n’en est pas moins vendue 3,2 millions de dollars l’injection, et, malgré un essai infructueux sur son critère principal, elle a également obtenu une mise sur le marché accélérée en 2023, élargie en 2024 à tous les patients de plus de quatre ans. Le 18 juillet 2025, trois décès survenus lors d’autres essais en cours ont conduit Prasad à demander à Sarepta de suspendre la distribution d’Elevidys. L’entreprise a d’abord refusé, avant de céder le 21 juillet. Prasad a alors subi les foudres d’une influenceuse trumpiste, Laura Loomer, qui a pris la défense de la biotech et l’a accusé d’être un « progressiste de gauche » qui entravait le « droit d’essayer » cette thérapie hors de prix. Résultat, fin juillet, il a été évincé de la FDA, puis ré-intégré deux semaines plus tard par Martin Makary. Premier avertissement.

Deuxième épisode révélateur soulevé par Anish Koka, le refus de Prasad d’examiner la demande d’approbation du vaccin anti-grippal à ARN de Moderna. En février dernier, il s’y est opposé car le comparateur choisi par Moderna pour le groupe-contrôle de son essai clinique ne correspondait pas à ceux recommandés et réclamés par la FDA. Le laboratoire en avait choisi un n’ayant aucune efficacité démontrée dans la population ciblée, les plus de 65 ans. Contre l’avis du responsable du bureau des vaccins, qui préconisait un examen du dossier, Prasad a donc signé lui-même la lettre de refus. Mais « sous une pression croissante de l’industrie pharmaceutique et de certaines parties de la communauté scientifique, la FDA a finalement fait marche arrière (...) en échange d’un engagement de Moderna à mener un essai après approbation ». Une victoire pour l’industriel qui pourra donc voir son vaccin examiné par les services de la FDA et approuvé par cette dernière, avant d’avoir effectué l’essai censé démontrer son efficacité sur les personnes âgées, à qui il est principalement destiné.

Tout en fournissant des données non satisfaisantes, UniQure a contribué à alimenter l’idée que Prasad aurait une approche non pas scientifique mais arbitraire et instable.

Le dernier épisode concerne une thérapie génique contre la maladie de Huntington – une dégénérescence cérébrale – proposée par UniQure. Un traitement à trois millions de dollars que la compagnie souhaite voir approuver, bien que son essai randomisé ait échoué il y a déjà plusieurs années. Elle a donc cherché à le faire autoriser en fournissant des données non satisfaisantes, et s’est plainte, dans la presse, d’un inadmissible refus de la FDA. Ce qui a contribué à alimenter l’idée que Prasad aurait une approche non pas scientifique mais arbitraire et instable, problématique pour le gendarme américain du médicament. Prasad a alors choisi de fournir « en off » une explication aux journalistes : un éclairage méthodologique qui leur montrait notamment l’insuffisance des données randomisées d’UniQure. Cela s’est retourné contre lui, avec un article acerbe ne respectant pas le off d’un chroniqueur de STAT News, site d’info spécialisé sur la santé et le médicament. Un billet titrant sur le nouveau « casse-tête » qu’UniQure causait à une FDA dont un haut responsable en charge du dossier se fendait d’une diatribe anonyme. Un Prasad parfaitement identifiable, auquel on avait commencé par demander combien de temps il prévoyait de rester encore en poste.

Prasad était « venu à Washington pour faire le travail qu’un régulateur est censé faire ». Mais « le système auquel il s’est heurté avait été construit pour empêcher cela ».

Le jour même de la publication de cet article, Martin Makary a annoncé le départ de Prasad pour la fin du mois d’avril, et l’intéressé n’a depuis répondu à aucun journaliste. Le principal commentaire a plutôt été apporté par le marché et l’envolée de l’action UniQure. Makary a soutenu que ce départ était prévu depuis la nomination de Prasad, qui aurait simplement planifié un congé d’un an de son poste de professeur à l’Université de San Francisco. Pas de quoi convaincre Anish Koka, pour qui Prasad était « venu à Washington pour faire le travail qu’un régulateur est censé faire ». Mais « le système auquel il s’est heurté avait été construit, au fil des années, précisément pour empêcher cela. » Un point de vue qu’il développe dans une interview vidéo conclue en ajoutant que Vinay Prasad aura au moins eu le mérite d’exposer l’écosystème dans lequel il a évolué à la FDA. Un éco-système qui opère pour le bénéfice de l’industrie pharmaceutique, et dans lequel les journalistes spécialisés, en finance autant qu’en santé, jouent un rôle majeur.

Certains pourraient objecter qu’Anish Koka a présenté cette histoire complexe avec une vision trop favorable à Vinay Prasad. D’autres considéreront que ce dernier a pu se montrer trop dogmatique en exigeant des preuves d’efficacité convaincantes face à des maladies rares, alors que le pragmatisme aurait pu l’inciter à donner leur chance aux thérapies et de l’espoir aux malades. Mais alors que l’on ne cesse de se targuer d’une médecine fondée sur les preuves, la démarche d’un régulateur qui en réclame de plus solides à l’industrie ne va-t-elle pas dans le bon sens ?

Personnellement, j’aurais plus tendance à reprocher à Prasad le manque de suite à son mémo interne annonçant que la FDA avait attribué dix décès d’enfants aux vaccins contre le Covid, après enquête. Or quatre mois plus tard, on ne dispose toujours pas du contenu de cette enquête, ni de la façon dont son résultat aurait été obtenu. Cela laisse libre cours à toutes les spéculations, et entretient le haut degré de confusion qui règne depuis l’arrivée du secrétaire à la santé vaccino-sceptique Robert Kennedy Jr, encore accru par la récente décision d’un tribunal fédéral du Massachusetts. Il a suspendu la nomination de l’ensemble des membres de l’ACIP, le comité consultatif américain sur les pratiques de vaccination. Motif ? Neuf de ses quinze membres semblaient manquer de l’expertise nécessaire. Ce qui suspend par-la même l’ensemble des décisions prises par ce comité censé guider la politique vaccinale aux Etats-Unis.

Un scientifique brillant apparait contraint de devoir quitter son poste à la FDA pour une exigence trop forte en matière de preuves.

Vinay Prasad, lui, ne manquait assurément pas d’expertise. Son cas s’avère néanmoins difficile à analyser avec le prisme de lecture binaire utilisé pour définir l’administration Trump en matière de santé, généralement décrite en termes d’abandon de la science, ou encensée par les partisans de « RFK Junior ». Dans les faits, aujourd’hui, un scientifique brillant apparait contraint de devoir quitter son poste de régulateur après s’être vu reproché une trop grande exigence en matière de preuves. Une attitude considérée comme une « menace pour l’innovation », dans un éditorial de Bloomberg, spécialiste de l’info financière. Il revient sur l’épisode Moderna, dans lequel une FDA erratique aurait « finalement repris ses esprits » et donc « accepté d’examiner le dossier, apparemment après une intervention de la Maison-Blanche ». Le départ de Prasad y est tout naturellement perçu comme une évolution de nature à encourager les investisseurs, soucieux d’obtenir de l’administration et du Congrès « une direction stable à la FDA ». Soit toujours à l’écoute d’un secteur financier et pharmaceutique cherchant avant tout à vendre de l’espoir thérapeutique à prix d’or, sans être trop regardant sur les preuves. Mais tandis que beaucoup s’inquiètent en France d’une politique américaine de santé qui aurait, avec Trump, renié la science, qui est là pour relever que l’on va, outre-Atlantique, se séparer de l’homme qui s’employait, depuis un an, à lui redonner la primauté au sein de la FDA ?