Soler - ADA

Es un artículo excelente en cuanto al número de pacientes y el seguimiento. Además, se han valorado bien todos los puntos en cuanto a eficacia clínica e inmunológica y en cuanto a seguridad. 

Completa los conocimientos que ya tenemos actualmente respecto a la terapia génica mediante lentivirus en la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de ADA. 

Su principal implicación es poner la terapia génica como primera línea de tratamiento por delante del trasplante de progenitores en esta entidad, como ya se había propuesto, debido a sus excelentes resultados. 

No hay limitaciones importantes, aunque el riesgo de oncogenicidad por activación clonal deberá seguir siendo evaluado con un seguimiento aún más prolongado. Este punto de seguridad a largo plazo es muy importante y creo que no está suficientemente recogido en la nota de prensa.