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Una terapia génica es eficaz a largo plazo en menores con una grave enfermedad rara
La inmunodeficiencia combinada grave por déficit del enzima ADA es una enfermedad rara que, sin tratamiento, suele provocar la muerte en los primeros dos años de vida. Estos “niños burbuja” se tratan actualmente con un trasplante de médula ósea o con inyecciones que buscan restaurar, en la medida de lo posible, el funcionamiento de ese enzima. Ahora, un equipo internacional presenta los resultados…
Reacciones: un ensayo clínico prueba una terapia génica en niños con inmunodeficiencia grave
El síndrome del niño burbuja es una afección muy grave provocada por una inmunodeficiencia combinada . En ocasiones se produce por ciertas mutaci ones en el gen que codifica para la proteína Artemis. Un ensayo clínico en fase I-II ha probado una terapia génica que añade una copia correcta del gen. Los resultados se publican en la revista NEJM .