Un equipo de investigadores de la Universidad de Jaén trabaja en el desarrollo de una terapia oral que podría facilitar el tratamiento de la hiperoxaluria primaria, una enfermedad genética rara que provoca la formación recurrente de cálculos renales y que, en los casos más graves, puede ocasionar daños en distintos órganos e incluso hacer necesario un trasplante combinado de hígado y riñón.
La investigación está liderada por Sofía Salido y Justo Cobo, del Departamento de Química Inorgánica y Orgánica de la Universidad de Jaén, dentro del grupo de investigación Compuestos de Interés Biológico (FQM 182). El proyecto, financiado por el Ministerio de Ciencia e Innovación, comenzó en 2023 con el objetivo de desarrollar nuevos compuestos capaces de convertirse en una alternativa a los tratamientos actuales.
En la actualidad, las terapias disponibles para combatir esta enfermedad se basan en ARN interferente y requieren administración mediante inyecciones. Además de su elevado coste, estos tratamientos no ofrecen la misma eficacia en todos los pacientes. Por ello, el equipo jiennense centra sus esfuerzos en obtener un fármaco que pueda administrarse por vía oral y que resulte más accesible.
La línea de investigación se basa en el desarrollo de compuestos capaces de inhibir la enzima lactato deshidrogenasa A (LDHA), relacionada con la producción de oxalato, una sustancia cuya acumulación favorece la aparición de cristales que afectan principalmente a los riñones, aunque también pueden dañar el hígado y otros tejidos.
El trabajo combina distintas fases. En primer lugar, los investigadores diseñan nuevas moléculas y estudian mediante técnicas computacionales cómo interactúan con la enzima. Posteriormente sintetizan en el laboratorio los compuestos con mayor potencial y analizan su actividad enzimática antes de avanzar hacia modelos celulares y animales.
Otra de las líneas del proyecto consiste en desarrollar sistemas de encapsulación que permitan proteger el medicamento durante su paso por el estómago y asegurar su liberación en el intestino, un paso imprescindible para que pueda administrarse por vía oral.
Los resultados obtenidos hasta el momento han permitido identificar nuevos compuestos con una actividad significativa y algunos de ellos presentan, además, una acción sobre varias enzimas implicadas en el desarrollo de la enfermedad, lo que refuerza su potencial terapéutico.
La investigación se desarrolla en colaboración con la Universidad de Granada, el Hospital Universitario de Canarias y la Universidad de Perugia (Italia). Aunque el proyecto está orientado al tratamiento de la hiperoxaluria primaria, los investigadores consideran que los avances logrados podrían tener aplicación en otras patologías en las que la enzima LDHA desempeña un papel relevante, ampliando así el alcance de esta línea de investigación desarrollada desde Jaén.
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