Les teràpies dirigides a un únic pacient: entre l’esperança i la tragèdia

Tot just fa un any es va publicar un cas d’un nadó, K.J. Muldon, que patia una malaltia metabòlica genètica minoritària –que pot causar una neurodegeneració irreversible i ser letal– i va ser curat gràcies a la teràpia gènica personalitzada. Un exemple pioner de l’anomenada teràpia n=1, és a dir, una teràpia específicament creada per tractar una mutació concreta que només presenta un pacient.…