희귀질환약 아코라미디스 심부전 악화 억제 확인

AI 생성 이미지 희귀질환 치료제 아코라미디스(acoramidis)가 환자의 심부전 악화와 건강상태 저하를 유의하게 늦추는 것으로 나타났다. 미국 미주리대학 캔자스시티 연구팀은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자를 대상으로 한 3상 임상시험 ATTRibute-CM의 사후분석 결과를 심장학 분야 저널(JAMA Cardiology)에 발표했다. 아코라미디스는 혈액 내에서 영양분 운반에 관여하는 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 비정상적으로 변해 심장에 쌓이지 않도록 억제하는 ATTR-CM 치료제다. 현재 ATTR-CM 치료제로 사용되는 타파미디스(tafamidis)와 같은 계열의 약물이다. 연구에 따르면 환자가 직접 평가하는 건강상태 점수 저하가 위약군보다 약 10점 적었으며, 치료 후 30개월…