Un ensayo en fase III muestra la efectividad de una dosis única de terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal en niños y adolescentes

La revista Nature Medicine publica los resultados del ensayo clínico en fase III STEER para el tratamiento de la atrofia muscular espinal en menores de dos a 18 años. Una dosis única de terapia génica aplicada directamente en el líquido cefalorraquídeo mostró una mejora en la función motora de los menores que la recibieron en el ensayo clínico (75 frente a 51 con placebo). Se trata del fármaco…