Una técnica que silencia priones en el cerebro de ratones podría servir para tratar enfermedades priónicas y otras patologías neurodegenerativas
Este artículo se publicó hace más de 2 years
En un nuevo estudio en ratones publicado en Science, los investigadores presentan CHARM, un editor epigenético que puede utilizarse para silenciar la proteína priónica en todo el cerebro. La herramienta ofrece un camino hacia un tratamiento de primera línea eficaz para pacientes con enfermedades priónicas mortales, así como otras enfermedades neurodegenerativas causadas por la acumulación tóxica de proteínas no deseadas.
Juan Carlos Espinosa Martín - editor priones
Es un estudio muy importante porque:
- Abre una nueva vía terapéutica para estas enfermedades de carácter fatal y que, en muchos casos, afectan a familias portadoras de mutaciones en la proteína del prion cuyos miembros esperan con temor a la aparición de los signos clínicos característicos. Cabe mencionar que una de las personas autoras del trabajo es portadora de una mutación de este tipo.
- Es un modelo de terapia para el conjunto de enfermedades asociadas al mal plegamiento y acumulación de proteínas patógenas que causan neurodegeneración y conocidas como prion-like diseases como pueden ser el alzhéimer, el párkinson o la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Por tanto, las implicaciones del control epigenético de la expresión de la proteína diana van más allá del ámbito de las enfermedades debidas a priones.
No declara conflicto de interés
Language ES
Comments
Nothing yet. Say the first thing.
Sign in to join the conversation.